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核心要点 百奥明（BioMarin）的组合疗法可帮助晚发型庞贝病成人患者 ，在持续五年治疗期间维持步行距离 。 患者呼吸功能整体保持相对稳定，未发现新的安全风险信号 。 晚发型庞贝病属于罕见病 ，会造成包括呼吸肌在内的肌肉进行性衰弱。 周五 ，百奥明公布 Ⅲ 期临床试验的五年随访数据，试验药物为 Pombiliti 联合 Opfolda ，用于治疗晚发型庞贝病（LOPD） 。 数据显示 ，该组合疗法能够帮助成人患者在连续五年用药过程中维持步行距离，长期来看呼吸功能也保持相对稳定；本次分析未识别出新的安全警示信号 。 百奥明于 2025 年 12 月收购了销售这套组合疗法的阿米库斯治疗公司（Amicus Therapeutics），借此扩大自身在罕见代谢病领域的布局。 本次分析共纳入 82 名受试者 ，其中包含既往未接受酶替代治疗的初治患者 ，以及入组前已经使用酶替代疗法的经治患者 。 晚发型庞贝病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，病情可较为严重 ，全身肌肉会出现进行性 、随时间不断加重的肌无力 ，不少患者的呼吸控制肌肉也会受到损伤 。 该研究结果已于日本举办的第 31 届世界肌肉学会年会上对外公布。
灰度 Zcash ETF（代码 ZCSH）过去一个月涨幅超 60%，年内涨幅约 253%。市场重新重视隐私叙事 ，投机资本从 AI 板块轮动流入该产品 ，推动其大涨 。 Zcash 原生代币 ZEC 今年涨幅超 170%；相比之下，比特币今年价格基本停滞 。Zcash 在设计上可以实现用户金融交易完全隐私化。该币种 2016 年问世 ，但后来隐私叙事热度消退 —— 隐私币给监管机构与交易所带来合规难题 。 加密货币主流投资越来越机构化 、越来越透明；与此同时 ，人工智能让大规模金融监控、交易分析能力大幅增强 。两种因素叠加，令隐私主题再度受到市场追捧 ，也促成灰度 Zcash ETF 在 8 月正式上市交易。 对比来看 ，热门比特币现货 ETF IBIT 今年下跌约 1%；跟踪十大加密货币的 BITW 下跌 5% 。而标普 500 ETF（VOO）上涨 12%，纳指 100 ETF（QQQ）涨幅接近 22% 。
